2022年全國兩會(huì)“召開”在即，多位來自醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的全國人大代表已準(zhǔn)備了多份建議，旨在為醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展存在的一些痛點(diǎn)獻(xiàn)言獻(xiàn)策。

近年來，伴隨著醫(yī)藥審評(píng)審批制度的改革，我國醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新熱情被點(diǎn)燃，藥企們相繼投入創(chuàng)新藥的研發(fā)當(dāng)中，但不少企業(yè)扎堆在抗腫瘤藥物的研發(fā)上，一些臨床急需的藥物鮮有人問津，孤兒藥就是其中一種。在國際上用于罕見病治療的藥物被稱為“孤兒藥”。

全國人大代表、貝達(dá)藥業(yè)（300558.SZ）董事長丁列明對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示，此次參會(huì)，他將提交一份關(guān)于進(jìn)一步鼓勵(lì)和支持孤兒藥研發(fā)的建議。

丁列明表示，當(dāng)前，孤兒藥短缺已成為全球性重大公共衛(wèi)生問題，主要是由于孤兒藥研發(fā)存在兩大障礙：一是藥物研發(fā)成本高，而單一罕見病患者人數(shù)少，上市后收益不足以收回研發(fā)成本，企業(yè)研發(fā)意愿不強(qiáng)；二是由于患者人數(shù)少，臨床受試者招募困難。孤兒藥的研發(fā)單純依靠企業(yè)驅(qū)動(dòng)和市場(chǎng)機(jī)制很難得到解決，因此，需要從政策層面進(jìn)一步加大引導(dǎo)和支持，降低藥物研發(fā)的困難和費(fèi)用，增加研發(fā)成功率和收益預(yù)期。

為此，丁列明提出了幾點(diǎn)建議，一是在國家層面加強(qiáng)對(duì)罕見病診治的統(tǒng)籌，以罕見病登記系統(tǒng)的流行病學(xué)數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，擴(kuò)充并動(dòng)態(tài)調(diào)整《罕見病目錄》，建立孤兒藥資格認(rèn)定程序。

二是建議加大對(duì)孤兒藥研發(fā)的激勵(lì)和支持，可參考美國做法，對(duì)獲得兒童用孤兒藥上市許可的藥企獎(jiǎng)勵(lì)不限制使用的優(yōu)先審評(píng)券，優(yōu)先審評(píng)券不記名、可交易，可用于各類疾病治療藥物的審評(píng)，這樣將能大大激發(fā)藥企的積極性；在國家科研項(xiàng)目申請(qǐng)上，建議對(duì)孤兒藥研發(fā)項(xiàng)目給予政策傾斜，并加大對(duì)孤兒藥研發(fā)項(xiàng)目的科研經(jīng)費(fèi)支持，以孤兒藥研發(fā)費(fèi)用的50%，給予企業(yè)稅收減免；三是建議授予孤兒藥市場(chǎng)獨(dú)占期保護(hù)，給予獲批上市的孤兒藥一定期限的市場(chǎng)獨(dú)占期，在此期間不批準(zhǔn)同一品種相同適應(yīng)證的上市。

全國人大代表、齊魯制藥集團(tuán)總裁李燕則表示，我國藥監(jiān)系統(tǒng)不斷深化藥品監(jiān)管制度改革，逐步建立起與國際接軌的科學(xué)監(jiān)管體系，每年申請(qǐng)臨床試驗(yàn)的新藥數(shù)量大幅增長，上市的創(chuàng)新藥數(shù)量創(chuàng)歷史新高，企業(yè)開展國際合作能力不斷增強(qiáng)，但不可否認(rèn)的是，我國醫(yī)藥制造業(yè)集中度仍然較低，產(chǎn)品結(jié)構(gòu)升級(jí)任務(wù)緊迫，創(chuàng)新能力尤其是原始創(chuàng)新能力不足，高質(zhì)量創(chuàng)新成果少，仍處于追隨、追趕美國等先進(jìn)國家的階段。

因此，她建議要進(jìn)一步優(yōu)化產(chǎn)學(xué)研一體化機(jī)制，加速基礎(chǔ)研究成果轉(zhuǎn)化，助力原始創(chuàng)新。

在原始創(chuàng)新上，高校是重點(diǎn)的參與方，不過，我國存在高校原始創(chuàng)新項(xiàng)目與企業(yè)合作成功率較低的現(xiàn)實(shí)情況。因此，李燕建議強(qiáng)化同創(chuàng)共享的合作理念和機(jī)制，同時(shí)將成果轉(zhuǎn)化納入新一輪高校職稱認(rèn)定評(píng)審條件，試點(diǎn)適當(dāng)下放高校和科研院所科技成果的使用權(quán)、處置權(quán)、收益權(quán)至研究團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人，研究團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人對(duì)科技成果轉(zhuǎn)化合作意見有發(fā)言權(quán)、參與權(quán)，打破項(xiàng)目合作決定權(quán)只在高校成果轉(zhuǎn)化處的現(xiàn)狀。

去年年底，國家醫(yī)療保障局、國家中醫(yī)藥管理局聯(lián)合下發(fā)的《關(guān)于醫(yī)保支持中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的指導(dǎo)意見》，正在提振整個(gè)中醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展。

全國人大代表、好醫(yī)生藥業(yè)集團(tuán)董事長耿福能表示，中醫(yī)藥尤其是中藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，仍然面臨著巨大的壓力與挑戰(zhàn)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，中藥工業(yè)主營業(yè)務(wù)收入從2017年開始持續(xù)下降，下降幅度超過30%。在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)中，中藥工業(yè)整體所占比重也從29%下降到目前的22%，這其中，直接原因來自于國家醫(yī)保支付政策調(diào)整及從嚴(yán)控制。

“從全局與長遠(yuǎn)看，中藥實(shí)行集采以及DRG及DIP支付勢(shì)在必行，國家醫(yī)保局及各地醫(yī)保主管部門對(duì)中醫(yī)藥做了盡可能的調(diào)整與支持，但在DRG和DIP的支付條件下，如不能解決充分發(fā)揮中成藥治療臨床優(yōu)勢(shì)病種的關(guān)鍵瓶頸，中成藥持續(xù)面臨從綜合醫(yī)院的臨床使用中擠出風(fēng)險(xiǎn)，中成藥臨床治療優(yōu)勢(shì)病種的作用將無從發(fā)揮。”耿福能建議，在加強(qiáng)中醫(yī)優(yōu)勢(shì)?？平ㄔO(shè)的同時(shí)，要加強(qiáng)中成藥治療優(yōu)勢(shì)病種的研究。同時(shí)，開展中醫(yī)藥衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)研究，與目前所開展的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究形成互補(bǔ)與借鑒。