急性髓系白血病精準(zhǔn)靶向治療空白正得到填補。

2月9日，國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了同類首創(chuàng)藥物“拓舒沃”（艾伏尼布片）的上市申請，這是國內(nèi)首個獲批的IDH1抑制劑，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML）患者。

白血病是一種常見的惡性血液腫瘤，其中急性髓系白血病是成人白血病中最常見的類型，疾病進展迅速，絕大多數(shù)為老年患者。在美國，每年約有2萬新發(fā)病例，患者五年生存率約29%。伴隨著人口老齡化，中國AML發(fā)病率也呈逐年上升趨勢。在中國，每年約有7.53萬白血病新發(fā)病例，其中AML患者的占比約為59%，而在這些患者中約6～10%攜帶IDH1突變。一直以來，現(xiàn)有的針對IDH1突變的AML患者的治療手段有限，5年生存率較低，患者生活質(zhì)量較差。

作為一款I(lǐng)DH1抑制劑，拓舒沃可以通過阻斷IDH1突變體酶的活性，促進AML細胞的分化，從而發(fā)揮抗腫瘤效應(yīng)。2020年，拓舒沃被國家藥監(jiān)局藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單(第三批)”，獲得快速通道審評審批資格。

拓舒沃最初是由Agios公司開發(fā)，施維雅通過收購Agios 公司腫瘤業(yè)務(wù)獲得了該產(chǎn)品的權(quán)益。之后，施維雅又授予中國藥企基石藥業(yè)(02616.HK）在中國以及新加坡對該產(chǎn)品進行臨床開發(fā)與商業(yè)化。

對于基石藥業(yè)而言，拓舒沃也是該公司近一年內(nèi)獲批上市的第四款創(chuàng)新治療藥物，不過該公司的商業(yè)化能力建設(shè)起步不久，如何打開該藥在中國的銷售市場，依舊考驗公司的推廣能力。

前期，IQVIA艾昆緯中國在發(fā)布的報告中表示，白血病的治療路徑及方案選擇是影響用藥的重要因素。目前在國內(nèi)，無論是急性還是慢性白血病，化療仍是最重要和最基本的治療手段，但耐受和耐藥問題是化療失敗的主要原因。醫(yī)生對于白血病藥物的選取首要看中的是藥物療效，其次為副作用，最后是價格及其他因素。