近年來，多款罕見病藥物獲批上市，并通過談判納入國(guó)家醫(yī)保目錄，這在解決患者藥物支付問題的同時(shí)，也將進(jìn)一步鼓勵(lì)藥企的創(chuàng)新投入。

在第十五個(gè)國(guó)際罕見病日之際，沙利文聯(lián)合病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)于27日發(fā)布《2022中國(guó)罕見病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》（下稱《報(bào)告》）。《報(bào)告》從罕見病藥物研發(fā)、供給保障、資本投入、綜合服務(wù)體系等角度研判趨勢(shì)，藥物研發(fā)則是其中重點(diǎn)。

圖為2018年罕見病目錄發(fā)布后的上市的罕見病藥物，數(shù)據(jù)來源：NMPA、國(guó)家及各地醫(yī)保局

根據(jù)《報(bào)告》顯示，罕見病藥物的臨床研發(fā)成功率較其他疾病藥物要更高，這將進(jìn)一步鼓勵(lì)藥企做創(chuàng)新投入。

詳細(xì)來看，臨床I期到II期罕見病藥物的成功率為67%，所有疾病藥物為52%，臨床II期到III期罕見病藥物的成功率為44.6%，而所有疾病藥物為28.9%。

而從研發(fā)到上市全周期來看，罕見病藥物臨床I期到獲批的成功率17%，而所有疾病的研發(fā)成功率為 7.9%，僅為罕見病藥物的一半。

為此，沙利文大中華區(qū)合伙人兼董事總經(jīng)理毛化在接受第一財(cái)經(jīng)采訪時(shí)表示，罕見病藥物臨床研發(fā)成功率的提升，一方面意味著各藥企對(duì)于罕見病發(fā)病機(jī)理的探索、基礎(chǔ)研究更加重視，另一方面，諸如基因療法等新興技術(shù)等，也在配合罕見病發(fā)病機(jī)理研究層面提供了有力支撐，并加快了研發(fā)進(jìn)程。

《報(bào)告》還稱，頂層利好政策為藥企戰(zhàn)略布局提供方向。比如，境外罕見病藥物可通過納入“臨床急需”或經(jīng)CDE（國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心）評(píng)估滿足安全有效且無種族差異的要求，從而豁免臨床試驗(yàn)；這些都大大縮短了境外罕見病新藥在國(guó)內(nèi)的上市時(shí)間，提升了藥企引進(jìn)罕見病新藥的積極性。

《報(bào)告》還顯示，除自主研發(fā)，企業(yè)還趨向于引進(jìn)境外臨床II~III期的項(xiàng)目來布局產(chǎn)品管線。比如，專注于罕見病領(lǐng)域的生物醫(yī)藥公司北?？党?，擁有針對(duì)部分患者人數(shù)較多的罕見疾病以及罕見腫瘤適應(yīng)癥的13個(gè)創(chuàng)新產(chǎn)品管線，其中3 個(gè)產(chǎn)品已上市、4個(gè)產(chǎn)品已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段；曙方醫(yī)藥也在今年1月宣布與Santhera制藥達(dá)成合作，獲得罕見病新藥Vamorolone在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。

毛化告訴記者，對(duì)于有明確適應(yīng)癥的藥物，國(guó)內(nèi)藥企目前還是會(huì)以原研為主，很少會(huì)去做仿制藥；這是因?yàn)樵S多罕見病尚缺乏有明確適應(yīng)癥治療藥物，大多正處于研發(fā)中，國(guó)內(nèi)藥企有機(jī)會(huì)脫穎而出，況且我國(guó)還為創(chuàng)新藥開設(shè)上市綠色通道。而對(duì)于已在全球獲批的藥物，其仍有較長(zhǎng)的專利保護(hù)期，未來，國(guó)內(nèi)藥企也可以通過引進(jìn)境外藥物來實(shí)現(xiàn)患者的可及性。