衛(wèi)材和Biogen公司11月29日公布了關(guān)于實(shí)驗(yàn)性阿爾茨海默藥物lecanemab在大規(guī)模試驗(yàn)的詳細(xì)數(shù)據(jù)，顯示該藥物能減緩認(rèn)知能力下降，但可能對(duì)某些患者產(chǎn)生危險(xiǎn)的副作用。

數(shù)據(jù)顯示，lecanemab藥物組有12.6%的患者產(chǎn)生了與腦腫脹的相關(guān)副作用，14%的患者大腦有微量出血，還有5名患者大腦出現(xiàn)大量出血。

【資料圖】

這項(xiàng)持續(xù)18個(gè)月的試驗(yàn)招募了近1800名早期阿爾茨海默氏癥患者，結(jié)果發(fā)現(xiàn)，與安慰劑相比，lecanemab治療使臨床癡呆下降率降低了27%。

美國(guó)阿爾茨海默協(xié)會(huì)表示，數(shù)據(jù)證實(shí)該藥物“可以有意義地改變處于阿爾茨海默氏癥早期階段的患者病程”，并呼吁美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)該公司的加速審批申請(qǐng)。

最新的臨床研究數(shù)據(jù)結(jié)果發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。美國(guó)南加州大學(xué)阿爾茨海默治療研究所所長(zhǎng)、該研究的合著者保羅·艾森博士表示：“如果在疾病早期給藥，可能會(huì)提供更大的益處。因?yàn)檫@時(shí)患者還未積累足夠多的不可逆轉(zhuǎn)的損害，以引起癥狀。”

衛(wèi)材公司認(rèn)為，試驗(yàn)結(jié)果證明了一個(gè)持續(xù)30多年的理論，即從患有早期阿爾茨海默氏癥的人的大腦中去除一種叫做淀粉樣蛋白β的粘性沉積物可以延緩阿爾茨海默病的發(fā)病進(jìn)展。但此前大量企業(yè)針對(duì)該靶點(diǎn)的研發(fā)均宣告失敗。

數(shù)據(jù)顯示，在用藥后的18個(gè)月，68%接受lecanemab治療的試驗(yàn)參與者清除了淀粉樣蛋白。這一積極的數(shù)據(jù)也有望激發(fā)未來更多企業(yè)投入針對(duì)淀粉樣蛋白β的藥物研發(fā)。

不過，在一項(xiàng)延長(zhǎng)試驗(yàn)的參與者中報(bào)告了兩人死亡，他們均死于腦出血。針對(duì)這些不良事件，公司稱“需要更長(zhǎng)時(shí)間的試驗(yàn)來確定lecanemab在早期阿爾茨海默病中的療效和安全性”。

阿爾茨海默藥物發(fā)現(xiàn)基金會(huì)首席科學(xué)官Howard Fillit博士表示：“醫(yī)生總是在治療的收益和風(fēng)險(xiǎn)之間取得平衡。目前，我會(huì)猶豫是否將這種藥物給予正在服用抗凝藥物的人。”

美國(guó)食品和藥物管理局將于明年1月6日決定是否根據(jù)其“加速”審查計(jì)劃批準(zhǔn)lecanemab，該計(jì)劃要求證明藥物可以影響與疾病相關(guān)的生物標(biāo)志物，例如大腦中淀粉樣蛋白β的減少。

受此消息提振，11月30日，衛(wèi)材股價(jià)上漲3%，自9月底公布試驗(yàn)的初步結(jié)果以來，衛(wèi)材和Biogen兩家公司股價(jià)分別上漲了約60%和47%。

阿爾茨海默病是一種神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，嚴(yán)重影響患者及其家屬。隨著全球人口老齡化的加劇，阿爾茨海默病已成為社會(huì)和醫(yī)療系統(tǒng)的一個(gè)重大問題，急需作用于疾病病理生理機(jī)制的新型治療藥物。

衛(wèi)材公司表示，早期阿爾茨海默病的治療目標(biāo)是對(duì)認(rèn)知功能、日常生活活動(dòng)和精神癥狀產(chǎn)生持續(xù)影響，通過減緩疾病進(jìn)展使患者維持更久的獨(dú)立性，改善或維持生活質(zhì)量。