細(xì)胞療法已經(jīng)成為一個非常熱門的領(lǐng)域,近年來美國和中國相繼批準(zhǔn)了所謂的嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法CAR-T,但價格十分高昂。中國批準(zhǔn)的首個細(xì)胞治療產(chǎn)品一針價格高達(dá)120萬元人民幣,讓大多數(shù)人望而卻步。
“CAR-T的使用是非常危險的,這是因?yàn)樗亩靖弊饔茫栽谑褂脮r必須小心謹(jǐn)慎。”2019年拉斯克臨床醫(yī)學(xué)研究獎得主、癌癥研究和治療領(lǐng)域先驅(qū)邁克爾·謝帕德(Michael Shepard)教授在近日頂尖科學(xué)家論壇的一場關(guān)于免疫與癌癥討論會上對第一財經(jīng)記者表示。
謝帕德表示,目前所使用的CAR-T技術(shù)已經(jīng)過時了,這主要是出于安全性的考慮。“CAR-T在基因工程上如果沒有進(jìn)行很好的管控,可能會對人的生命構(gòu)成威脅。”他說道,“比如說把這個CAR-T裝在一個藥瓶里給患者進(jìn)行靜脈注射使用,其實(shí)這種技術(shù)已經(jīng)過時了。”
目前CAR-T的制備過程漫長而復(fù)雜,需要對患者自身的細(xì)胞進(jìn)行工程改造,涉及大量物流成本,細(xì)胞制備的周期一般在三周左右時間,這導(dǎo)致了該療法高昂的價格。
謝帕德認(rèn)為,未來人們可能不需要大型的CAR-T制備工程,只需要在皮下進(jìn)行注射。“現(xiàn)在很多生物技術(shù)公司希望能夠使用細(xì)胞療法多做一些研究,他們把患者體內(nèi)的基因提取出來,然后把CAR-T細(xì)胞通過皮下注射的方式輸回到人體,并在那里形成一個淋巴結(jié),以持續(xù)產(chǎn)生CAR-T細(xì)胞,并且可以避免產(chǎn)生一些毒害物質(zhì)。”他對第一財經(jīng)記者表示,“我覺得是一個非常好的想法,因?yàn)樗档土硕拘?,而且能夠更加持久?rdquo;
第一財經(jīng)記者從業(yè)內(nèi)了解到,目前已經(jīng)有美國公司正在開展相關(guān)技術(shù)的研發(fā),但仍然處于早期階段,尚未進(jìn)入人體試驗(yàn)。
謝帕德說道,現(xiàn)在基因工程已經(jīng)成為一個熱門話題,希望基因工程能夠幫助人們攻克癌癥,包括推動器官移植方面的研究,雖然這面臨很大的倫理問題。
考慮到老齡化以及關(guān)于衰老引發(fā)的疾病受到了廣泛的關(guān)注,包括癌癥、糖尿病和心腦血管疾病等都在威脅著人類的健康,科學(xué)家一直都在探索如何去攻克這些疾病,也有很多新藥正在研發(fā)。
“我曾親眼見過對腦瘤患者的治療手段,非常痛苦,卻不能很有效地幫助患者,所以我們必須尋找新的治療手段。”謝帕德表示。
但早期研發(fā)創(chuàng)新藥都面臨成本高昂的挑戰(zhàn)。2015年諾貝爾化學(xué)獎得主、癌癥研究領(lǐng)域頂尖專家托馬斯·林達(dá)爾(Tomas Lindahl)在頂尖科學(xué)家論壇期間接受第一財經(jīng)記者視頻專訪時表示:“現(xiàn)在基因療法的成本非常高,但是隨著科學(xué)和技術(shù)的進(jìn)步,我們已經(jīng)看到一些療法的成本已經(jīng)開始下降,這就像基因測序一樣。”林達(dá)爾認(rèn)為,基因治療藥物已經(jīng)在多個領(lǐng)域展現(xiàn)潛力,值得持續(xù)投入研發(fā)。
中科院院士、免疫學(xué)專家董晨表示:“CAR-T研發(fā)成本高,要在價格上對于創(chuàng)新療法進(jìn)行保護(hù),使得企業(yè)不斷改造技術(shù)。”他透露,目前雙靶點(diǎn)CAR-T也都在研發(fā)中,需要大量的經(jīng)費(fèi),應(yīng)支持創(chuàng)新型企業(yè)在一定期限內(nèi)回收成本。
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