您的位置:首頁 > 資訊 > 科技 >
科學(xué)家首次將“基因魔剪”療法直接用于人體治療遺傳性眼病,具有里程碑意義
來源:科技日報 2020-03-09 10:02:30

一名遺傳失明癥患者成為接受CRISPR-Cas9基因療法直接人體試驗的第一人。據(jù)英國《自然》網(wǎng)站近日報道,科學(xué)家首次開展臨床試驗,將CRISPR-Cas9基因療法直接用于人體,治療遺傳性眼病——萊伯氏先天性黑蒙癥(LCA10)。他們表示,此試驗旨在測試該基因編輯技術(shù)移除導(dǎo)致LCA10的基因突變的能力,具有里程碑意義。

LCA10是導(dǎo)致兒童失明的主要原因,目前尚無治療方法。CRISPR-Cas9有“基因魔剪”之稱,在最新試驗中,這種基因編輯系統(tǒng)的組件將被編碼于病毒基因組中,然后直接注入患者眼睛的近光感受器細胞內(nèi)。而此前科學(xué)家治療眼疾時,會首先從患者體內(nèi)移除細胞的基因組,然后利用CRISPR-Cas9編輯基因組,再將編輯好的細胞注回患者體內(nèi)。

最新實驗名為“光明”(BRILLIANCE),由美國俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)遺傳性視網(wǎng)膜疾病專家馬克·彭勒斯與美國Editas Medicine公司等攜手開展,研究人員希望該技術(shù)能刪除引發(fā)LCA10的CEP290基因中的一個突變。

賓夕法尼亞大學(xué)視網(wǎng)膜疾病研究專家阿圖爾·西德西延表示,傳統(tǒng)基因療法使用病毒將突變基因的健康副本插入受影響的細胞內(nèi),但CEP290太大,無法將整個基因放入病毒基因組內(nèi)。而且,盡管CEP290中的突變使視網(wǎng)膜內(nèi)光感受器的光敏細胞失效,但這些細胞在LCA10患者眼睛內(nèi)仍然存在且存活。

彭勒斯說:“我們希望CRISPR-Cas9可以重新激活這些細胞,改善患者視力。”

當然,這并非基因編輯技術(shù)首次被用于人體試驗。此前,鋅指核酸酶已被直接用于人體臨床試驗——一家美國公司用一種以鋅指為基礎(chǔ)的療法來治療亨特綜合征。在試驗中,研究人員將一個受影響基因的健康拷貝插入肝細胞基因組的特定位置,雖然該療法看起來安全,但初期結(jié)果表明,它可能對緩解亨特綜合征癥狀無濟于事。

加州大學(xué)伯克利分?;蚪M編輯研究人員費奧多爾·烏諾夫表示,與在培養(yǎng)皿中治療細胞相比,在體內(nèi)直接使用CRISPR-Cas9是一個重大飛躍,但技術(shù)挑戰(zhàn)和安全隱患也更大。劉霞

關(guān)鍵詞: 基因魔剪 遺傳性眼病
相關(guān)文章
不斷深化市場秩序治理 湖北省為消費者挽回經(jīng)濟損失1 .47億元

不斷深化市場秩序治理 湖北省為消費者挽回經(jīng)濟損

從近日召開的湖北省市場監(jiān)管工作視頻會議上了解到,2021年,湖北市場秩序治理不斷深化,群眾幸福感、獲得感、安全感不斷提升。該省12315平更多

2022-01-19 14:47:51
促進公平競爭 內(nèi)外資投資汽車行業(yè)將進行一致管理

促進公平競爭 內(nèi)外資投資汽車行業(yè)將進行一致管理

對外開放是我國的一項基本國策,近年來我國深入推進高水平對外開放,不斷放寬外資準入。1月18日,在國家發(fā)展改革委召開的國家發(fā)展改革委1月更多

2022-01-19 14:23:25
寧德時代入局 十個城市首批啟動換電服務(wù)

寧德時代入局 十個城市首批啟動換電服務(wù)

昨日,寧德時代全資子公司時代電服,推出換電服務(wù)品牌EVOGO及組合換電整體解決方案。未來,EVOGO將選擇十個城市首批啟動換電服務(wù),并發(fā)布更更多

2022-01-19 13:21:36
廣西南寧出臺法規(guī)促進茉莉花產(chǎn)業(yè)健康持續(xù)發(fā)展

廣西南寧出臺法規(guī)促進茉莉花產(chǎn)業(yè)健康持續(xù)發(fā)展

近日,從廣西南寧市市場監(jiān)管局獲悉,《南寧橫州市茉莉花保護發(fā)展條例》(以下簡稱《條例》)經(jīng)南寧市十四屆人大常委會第三十一次會議通過,廣更多

2022-01-14 14:50:37
首超上海 2021山東出口規(guī)模全國第四

首超上海 2021山東出口規(guī)模全國第四

1月13日,山東省商務(wù)工作電視電話會議在濟南召開。會議總結(jié)了2021年全省商務(wù)工作,分析了當前商務(wù)發(fā)展形勢,研究部署了2022年工作任務(wù)。山更多

2022-01-14 14:03:36
營造新型營商環(huán)境 推動離岸貿(mào)易新發(fā)展

營造新型營商環(huán)境 推動離岸貿(mào)易新發(fā)展

離岸貿(mào)易是服務(wù)貿(mào)易的重要組成部分,是重要的外貿(mào)新業(yè)態(tài)之一。日前,商務(wù)部發(fā)布《十四五對外貿(mào)易高質(zhì)量發(fā)展規(guī)劃》,在加快發(fā)展貿(mào)易新業(yè)態(tài)方更多

2022-01-12 16:57:58
國家知識產(chǎn)權(quán)出臺系列政策為中小企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展提供有力支持

國家知識產(chǎn)權(quán)出臺系列政策為中小企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展提供

為了支持中小企業(yè)發(fā)展,紓困助企,國家知識產(chǎn)權(quán)局會同相關(guān)部門出臺并推動實施了一系列政策措施,在主體培育、金融賦能、轉(zhuǎn)化運用、優(yōu)化服務(wù)等各方面為中小企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展提供有力支持。更多

2022-01-12 16:12:57
加強民間收藏文物管理 促進文物市場有序發(fā)展

加強民間收藏文物管理 促進文物市場有序發(fā)展

2021年12月27日,由國家文物局、國家發(fā)展改革委、人力資源社會保障部、商務(wù)部、文化和旅游部、市場監(jiān)管總局六部門聯(lián)合出臺的《關(guān)于加強民間更多

2022-01-07 16:52:48
多方合力有序推進 就業(yè)市場不斷拓寬

多方合力有序推進 就業(yè)市場不斷拓寬

教育部高校學(xué)生司司長王輝日前在教育部舉行的新聞發(fā)布會上介紹,2022屆高校畢業(yè)生規(guī)模預(yù)計1076萬人,同比增加167萬,規(guī)模和增量均創(chuàng)歷史新更多

2022-01-07 16:49:50
咖啡外賣利潤低和活動力度大 “賠本賺吆喝”真的有意義嗎?

咖啡外賣利潤低和活動力度大 “賠本賺吆喝”真的

一杯美式原價24元,減去商家對用戶的活動補貼19 3元,平臺技術(shù)服務(wù)費0 96元和履約服務(wù)費3 6元,最終預(yù)計收進(非利潤)0 14元2021年12月23日更多

2022-01-07 15:10:37
熱門
關(guān)注